• ראשי
  • האמבולנס הננומטרי שיתקן לנו את הגנים

    חוקרים באוניברסיטת תל אביב הצליחו לפתח פלטפורמה לטיפול גנטי יעיל ללא תופעות לוואי

    הבעיה העיקרית שמלווה כמעט כל תרופה שאנו נוטלים היא תופעות הלוואי שלה. חוקרים במעבדתו של פרופ' דן פאר, ראש המרכז לחקר הביולוגיה של הסרטן באוניברסיטת תל אביב, הצליחו לפתח פלטפורמה לשיגור מדויק של חומרים גנטיים אל התאים החולים, ללא השפעה על תאים בריאים, ולחסוך מהחולה את אותן תופעות נלוות, שלעתים עלולות לגרום יותר נזק מהמחלה עצמה. המטרה: ליישם את הטיפול גם בבני אדם בתוך שנים אחדות.

     

    באמצעות הפיתוח החדשני ניתן יהיה להוביל חלבונים ספציפיים, שתפקידם להילחם במחלות, ישירות לתאי הגוף החולים, וכך לעזור לגוף החולה להתמודד עם מגוון של מחלות בהן סרטן, דלקות כרוניות ומחלות גנטיות נדירות. המחקר פורץ הדרך, שהתמקד בדלקות מעיים אוטואימוניות כרוניות כמו קרוהן וקוליטיס, בוצע בהובלת הדוקטורנטית נופר וייגה, ובסיוע  חוקרים נוספים במעבדתו של פרופ' פאר. מאמר אודותיו התפרסם בכתב העת Nature Communications.

     

    נהגי החלקיקים הננומטריים: נוגדנים

    "טיפול גנטי הוא טכנולוגיה רפואית חדשנית, הנעזרת בחומר גנטי כדי לעורר בגוף ייצור של חלבונים שנלחמים במחלה, או לחלופין לדכא ייצור של חלבונים שתומכים בה", מסבירה נופר וייגה. "האתגר המרכזי שעמד בפנינו היה להביא את החומר הגנטי באופן מדויק וספציפי לתאי היעד החולים, מבלי לפגוע בתאים בריאים בסביבה, וכך להימנע מתופעות הלוואי. זו הפלטפורמה עליה אנו עובדים".

     

    לצורך עבודתם נעזרו החוקרים במודלים של עכברים עם מחלות מעיים אוטואימוניות כרוניות, הנגרמות בשל פעילות דלקתית מוגברת של תאים במערכת החיסון. כדי לכוונן את פעילותם של תאי מערכת החיסון שיצאו משליטה, ביקשו החוקרים לשגר אליהם חומר גנטי מסוג mRNA (messenger RNA), שיעורר בהם ייצור של חלבון אנטי דלקתי.

     

    לשם כך "ארזו" החוקרים את מולקולות ה-mRNA בתוך חלקיקים ננומטריים מבוססי מולקולות שומן, הנקשרים לנוגדנים ספציפיים שנפוצים בתאים עם פעילות דלקתית. כך הצליחו להוביל את הטיפול הגנטי בדיוק רב אל היעד המבוקש.

     

    הגעת ליעד

    "יתרונם הגדול של נוגדנים כנווטים לנשאים הזעירים הוא הספציפיות הגבוהה שלהם", מסבירה נופר וייגה. "נוגדן הוא חלבון המיוצר על ידי מערכת החיסון במטרה לזהות מולקולה אחת מסוימת, ורק עליה הוא מתביית". במסגרת המחקר החדש הוחדרו הנשאים הזעירים לגופם של העכברים החולים, והתוצאות היו מבטיחות: התסמינים הקשים של מחלות המעיים הדלקתיות פחתו במידה משמעותית. 

     

    "הפלטפורמה שפיתחנו מתאימה לטיפול גנטי במגוון גדול מאוד של מחלות, מסרטן ועד מחלות דלקתיות ואוטואימוניות ומחלות גנטיות נדירות, ובכך חשיבותה", מסכם פרופ' פאר. "באמצעותה ניתן לשגר כל חומר גנטי לכל תא בגוף, על פי בחירתנו, ובדרך זו לעכב או לעודד ייצור של חלבונים נבחרים המשפיעים על מהלך המחלה. במחקר שפורסם בקיץ האחרון טיפלנו בדרך זו בהצלחה בעכברים עם סרטן קשרי הלימפה (לימפומה). כעת אנחנו ממשיכים לחקור ולפתח את השיטה ואת שימושיה, ומקווים שבתוך שנים אחדות היא תהיה זמינה גם לטיפול בבני אדם".

    אוניברסיטת תל-אביב, רחוב חיים לבנון 30, 6997801.
    UI/UX Basch_Interactive